Dallas’tan gelenler, kasların çalışmasına yardımcı olan Sma ilacının etkinliğinin ve güvenliğinin yeni ve önemli onaylarıdır. Teksas konferansı sırasında Musküler Distrofi DerneğiNitekim, uzun vadeli veriler risdiplam, spinal müsküler atrofi (Sma) hastalarında eksik olan proteinin üretimini destekleyen ve kasların olması gerektiği gibi çalışmasını engelleyen bir ilaç. Dört yıl sonra, ilaçla elde edilen gelişmelerin yanı sıra yeme, içme veya nesneleri hareket ettirme gibi eylemleri gerçekleştirme yeteneği de korunur.
Sma: yeni veriler oral ilaç risdiplamın etkinliğini doğruluyor
kaydeden MARIA TERESA BRADASCIO
01 Temmuz 2020
Uzun vadede bile etkinlik ve güvenlik
Günlük, ağızdan veya nazogastrik tüp yoluyla sıvı formda uygulanan bir ilaç olan risdiplam hakkındaki yeni veriler, önemli çalışma SUNFISH’ten gelir ve 2 ila 25 yaş arasındaki SMA tip 2 ve 3 hastaları ile ilgilidir. İlk yılda gözlemlenen motor fonksiyondaki artışın dördüncü yıla kadar devam ettiğini gösteriyorlar. Güvenlik ve tolerans açısından bile, en yaygın olan baş ağrısı, ateş, solunum yolu enfeksiyonları veya hastanın çalışmadan çekilmesine neden olacak özel olaylar rapor edilmedi.
Risdiplam, çeşitli denemelerde inceleniyor
“Uzun süreli bağımsızlığı ve günlük görevleri yerine getirme becerisini korumak, SMA ile yaşayan insanlar ve bakıcıları için önemli bir koşuldur. Risdiplam’ın hayatın bu yönünü önemli ölçüde etkilemeyi nasıl başardığını görmek cesaret verici. hayatlarını ilan etti Laurent Servais, MDUK Oxford Nöromüsküler Merkezinde Pediatrik Nöromüsküler Hastalıklar Profesörü – Bu çalışma, ilerlemiş olanlar da dahil olmak üzere SMA tip 2 ve 3 olan hastaları kaydetmiştir. Veriler bize tedavinin ilk yılında gözlenen iyileşmenin tedavi olmaksızın görülebilecek düşüşün aksine 4 yıl boyunca devam ettiğini gösteriyor”. Aslında tedavi olmadan SMA tip 2 ve 3 hastalarında motor fonksiyon geriliyor. zamanla kayboldu.
Motor nöronların ve dolayısıyla kontrol ettikleri kasların düzgün çalışmasına yardımcı olarak çalışan Risdiplam, şu anda hastalığın en şiddetli formu olan SMA tip 1’li bebekler ve ayrıca bir kas büyümesi üzerinde etkili olan molekül.
konular
Sma: yeni veriler oral ilaç risdiplamın etkinliğini doğruluyor
kaydeden MARIA TERESA BRADASCIO
01 Temmuz 2020
Uzun vadede bile etkinlik ve güvenlik
Günlük, ağızdan veya nazogastrik tüp yoluyla sıvı formda uygulanan bir ilaç olan risdiplam hakkındaki yeni veriler, önemli çalışma SUNFISH’ten gelir ve 2 ila 25 yaş arasındaki SMA tip 2 ve 3 hastaları ile ilgilidir. İlk yılda gözlemlenen motor fonksiyondaki artışın dördüncü yıla kadar devam ettiğini gösteriyorlar. Güvenlik ve tolerans açısından bile, en yaygın olan baş ağrısı, ateş, solunum yolu enfeksiyonları veya hastanın çalışmadan çekilmesine neden olacak özel olaylar rapor edilmedi.
Risdiplam, çeşitli denemelerde inceleniyor
“Uzun süreli bağımsızlığı ve günlük görevleri yerine getirme becerisini korumak, SMA ile yaşayan insanlar ve bakıcıları için önemli bir koşuldur. Risdiplam’ın hayatın bu yönünü önemli ölçüde etkilemeyi nasıl başardığını görmek cesaret verici. hayatlarını ilan etti Laurent Servais, MDUK Oxford Nöromüsküler Merkezinde Pediatrik Nöromüsküler Hastalıklar Profesörü – Bu çalışma, ilerlemiş olanlar da dahil olmak üzere SMA tip 2 ve 3 olan hastaları kaydetmiştir. Veriler bize tedavinin ilk yılında gözlenen iyileşmenin tedavi olmaksızın görülebilecek düşüşün aksine 4 yıl boyunca devam ettiğini gösteriyor”. Aslında tedavi olmadan SMA tip 2 ve 3 hastalarında motor fonksiyon geriliyor. zamanla kayboldu.
Motor nöronların ve dolayısıyla kontrol ettikleri kasların düzgün çalışmasına yardımcı olarak çalışan Risdiplam, şu anda hastalığın en şiddetli formu olan SMA tip 1’li bebekler ve ayrıca bir kas büyümesi üzerinde etkili olan molekül.
konular