ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Biogen ile Japonya merkezli ilaç firması Eisai tarafınca Alzheimer’a karşı geliştirilen ve deher neysel ilaç Aducanumab’ın 7 Haziran’da ABD Besin ve İlaç Dairesi’nden (FDA) onay alması tartışmalara yol açmıştı. Tartışmalı ilaç, geçtiğimiz çarşamba günü birinci defa klinik testlerin dışında birinci sefer bir hastaya uygulandı.
ABD’nin Rhode Island eyaletine bağlı Providence kentindeki Butler Hastanesi’nin Hafıza ve Yaşlanma Programı çerçevesinde Aducanumab, birinci sefer 70 yaşındaki Alzheimer hastası Mark Archambault’a infüzyon formülü ile uygulandı.
Brown Üniversitesi Tıp Fakültesi Nöroloji Profesörü Dr. Stephen Salloway yaptığı açıklamada, Butler Hastanesi programında, aylık intravenöz infüzyon olarak verilen ilaca âlâ aday olabilecek yaklaşık 100 hasta olduğunu belirterek, “Tedavide yeni bir periyot açıyoruz. Umarım klinisyenler klinik deney kılavuzlarına uyacaklardır, zira daha ileri Alzheimer hastaları için nitekim rastgele bir bulgumuz yok” sözlerini kullandı.
FDA’DAN 20 YILIN AKABİNDE BİRİNCİ DEFA YENİ BİR ALZHEIMER İLACINA ONAY
FDA, 20 yıl daha sonra birinci kere yeni bir Alzheimer ilacına onay vermiş, kelam konusu ilacın, anksiyete ve uykusuzluk üzere semptomları yönetmek yerine, altta yatan hastalığı tedavi edebileceği tek ilaç olduğunu kaydetmişti. FDA, her 4 haftada bir infüzyon olarak verilen ilacın bunamayı bilakis çevirmediğini, yalnızca yavaşlattığını belirtmişti.
İlacı çevreleyen kimi belirsizliklerin olduğunu kabul eden FDA ise, piyasaya Aduhelm ismi ile sürülecek yeni ilacın beyindeki ziyanlı plak kümelerini azaltma yeteneğinin “bunamanın” yavaşlamasına yardımcı olmasını beklediklerini tabir etmişti. Deher neysel Alzheimer ilacının FDA’dan onay alması ülke genelinde tartışmalara yol açmıştı.
ONAY KARARI daha sonraSI 3 İSTİFA
Aducanumab’a onay verilmedilk evvel FDA, bir ilaca onay sonucu verilmesi öncesindeki sürecine uyarak, FDA’nın İlaç Kıymetlendirme ve Araştırma Merkezi’nin (CBER) Çevresel ve Merkezi Hudut Sistemi İlaçları İstişare Komitesi, ilacın aktifliğine ait delillerle ilgili birkaç soru üzerinde oylama yapılmasını istemiş ve bağımızız bir müşavere paneli kurmuştu.
Bu panele ise, Nöroloji, Alzheimer hastalığı, Epidemiyoloji ve İstatistik alanlarında uzmanlığa sahip 11 üye, Biogen ve Eisai tarafınca Aducanumab’a ilişkin sunulan dataları gözden geçirmek için 2020 Kasım ayında bir ortaya gelmişti. Bu dataları inceledikten daha sonra komitenin 10 üyesi, bulguların ilacı onaylamak için kâfi olmadığına karar vermiş, 1 üye ise net bir karar sunmamıştı.
Kasım ayında alınan sonucun üzerine FDA’nın bir daha de ilacın kullanmasına onay vermesinin akabinde 3 komite üyesi, ABD Washington Üniversitesi Nöroloji Profesörü Dr. Joel Perlmutter, Mayo Clinic’de Klinik Nörolog Dr. David Knopman, Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıp Profesörü Dr. Aaron Kesselheim FDA’nın bu ilaç için karar verme süreciyle ilgili kaygılarını belirterek 11 Haziran’da istifa etmişlerdi.
Öte yandan ABD’nin Minnesota eyaletinde yer alan Rochester kenti merkezli ve entegre sıhhat, eğitim ve araştırmaya odaklanan, kar gayesi gütmeyen akademik tıp merkezi Mayo Clinic’te Klinik Nörolog Dr. David Knopman daha evvel yaptığı açıklamalarda, kuşkulu test sonuçları ve muhtemel yan tesirleri niçiniyle birden fazla hastanın ilacı alması için bir niye görmediğini söz etmişti. Knopman, Mayo’nun Alzheimer hastalarını yeni ilaçla tedavi etmeye hazırlanırken, hastalara yönelik telaşları konusunda paternalist ve dürüst olmak içinde bir çizgide yürüdüğünü belirtmişti.
İLACIN YÜKSEK FİYATI DA YANSILARIN ODAĞINDA
Aducanumab’ın yaklaşık fiyatının belirlenmesinin akabinde Biogen’in uzun vakittir açık kelamlı bir destekçisi ABD Alzheimer Derneği’nden reaksiyon gecikmemişti. Biogen ve Eisai tarafınca 7 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, Aducanumab’ın yıllık tedavi fiyatının yaklaşık 56 bin dolar olduğu kaydedilmişti. İlacın yüksek fiyatına ait reaksiyon gösteren ABD Alzheimer Derneği tarafınca 12 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, “özetlemek gerekirse kabul edilemez” tabirlerini kullanılmıştı.
İlacın uygulanacağı hastaların büyük çoğunluğunun federal Medicare sıhhat programı kapsamında olacağı belirtilirken, Alzheimer Derneği’nin Kamu Siyaseti Lideri Robert Egge yaptığı açıklamada, Medicare alıcılarının birçoklarının tabipler tarafınca verilen ilaçların maliyetinin yüzde 20’sinden sorumlu olduğunu ve bunların yaklaşık yüzde 10’unun bu maliyetler üzerinde rastgele bir üst hududu olmadığını tabir etmişti. Egge, “Bu, ülke genelinde yaşadığımız sıhhat eşitliği zorluklarını daha da kötüleştirebilir” demişti.
AKTİFLİK GÖSTERMEZSE PİYASADAN ÇEKİLECEK
FDA’nın hızlandırılmış onayı kurallarına göre, ilaç üreticisinin tedavilerin klinik faydası olduğunu doğrulamak için 4. faz doğrulayıcı denemeler olarak bilinen “onay daha sonrası çalışmaları” yürütmesi koşul koşulurken, Aducanumab üzerinde çalışmalar ise devam edecek. Çalışmalardan elde edilen sonuçların, ilacın aktifliği gösterememesi halinde FDA, nadiren alınan bir karar olsa da, ilacı piyasadan geri çekebilir.
ABD’nin Rhode Island eyaletine bağlı Providence kentindeki Butler Hastanesi’nin Hafıza ve Yaşlanma Programı çerçevesinde Aducanumab, birinci sefer 70 yaşındaki Alzheimer hastası Mark Archambault’a infüzyon formülü ile uygulandı.
Brown Üniversitesi Tıp Fakültesi Nöroloji Profesörü Dr. Stephen Salloway yaptığı açıklamada, Butler Hastanesi programında, aylık intravenöz infüzyon olarak verilen ilaca âlâ aday olabilecek yaklaşık 100 hasta olduğunu belirterek, “Tedavide yeni bir periyot açıyoruz. Umarım klinisyenler klinik deney kılavuzlarına uyacaklardır, zira daha ileri Alzheimer hastaları için nitekim rastgele bir bulgumuz yok” sözlerini kullandı.
FDA’DAN 20 YILIN AKABİNDE BİRİNCİ DEFA YENİ BİR ALZHEIMER İLACINA ONAY
FDA, 20 yıl daha sonra birinci kere yeni bir Alzheimer ilacına onay vermiş, kelam konusu ilacın, anksiyete ve uykusuzluk üzere semptomları yönetmek yerine, altta yatan hastalığı tedavi edebileceği tek ilaç olduğunu kaydetmişti. FDA, her 4 haftada bir infüzyon olarak verilen ilacın bunamayı bilakis çevirmediğini, yalnızca yavaşlattığını belirtmişti.
İlacı çevreleyen kimi belirsizliklerin olduğunu kabul eden FDA ise, piyasaya Aduhelm ismi ile sürülecek yeni ilacın beyindeki ziyanlı plak kümelerini azaltma yeteneğinin “bunamanın” yavaşlamasına yardımcı olmasını beklediklerini tabir etmişti. Deher neysel Alzheimer ilacının FDA’dan onay alması ülke genelinde tartışmalara yol açmıştı.
ONAY KARARI daha sonraSI 3 İSTİFA
Aducanumab’a onay verilmedilk evvel FDA, bir ilaca onay sonucu verilmesi öncesindeki sürecine uyarak, FDA’nın İlaç Kıymetlendirme ve Araştırma Merkezi’nin (CBER) Çevresel ve Merkezi Hudut Sistemi İlaçları İstişare Komitesi, ilacın aktifliğine ait delillerle ilgili birkaç soru üzerinde oylama yapılmasını istemiş ve bağımızız bir müşavere paneli kurmuştu.
Bu panele ise, Nöroloji, Alzheimer hastalığı, Epidemiyoloji ve İstatistik alanlarında uzmanlığa sahip 11 üye, Biogen ve Eisai tarafınca Aducanumab’a ilişkin sunulan dataları gözden geçirmek için 2020 Kasım ayında bir ortaya gelmişti. Bu dataları inceledikten daha sonra komitenin 10 üyesi, bulguların ilacı onaylamak için kâfi olmadığına karar vermiş, 1 üye ise net bir karar sunmamıştı.
Kasım ayında alınan sonucun üzerine FDA’nın bir daha de ilacın kullanmasına onay vermesinin akabinde 3 komite üyesi, ABD Washington Üniversitesi Nöroloji Profesörü Dr. Joel Perlmutter, Mayo Clinic’de Klinik Nörolog Dr. David Knopman, Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıp Profesörü Dr. Aaron Kesselheim FDA’nın bu ilaç için karar verme süreciyle ilgili kaygılarını belirterek 11 Haziran’da istifa etmişlerdi.
Öte yandan ABD’nin Minnesota eyaletinde yer alan Rochester kenti merkezli ve entegre sıhhat, eğitim ve araştırmaya odaklanan, kar gayesi gütmeyen akademik tıp merkezi Mayo Clinic’te Klinik Nörolog Dr. David Knopman daha evvel yaptığı açıklamalarda, kuşkulu test sonuçları ve muhtemel yan tesirleri niçiniyle birden fazla hastanın ilacı alması için bir niye görmediğini söz etmişti. Knopman, Mayo’nun Alzheimer hastalarını yeni ilaçla tedavi etmeye hazırlanırken, hastalara yönelik telaşları konusunda paternalist ve dürüst olmak içinde bir çizgide yürüdüğünü belirtmişti.
İLACIN YÜKSEK FİYATI DA YANSILARIN ODAĞINDA
Aducanumab’ın yaklaşık fiyatının belirlenmesinin akabinde Biogen’in uzun vakittir açık kelamlı bir destekçisi ABD Alzheimer Derneği’nden reaksiyon gecikmemişti. Biogen ve Eisai tarafınca 7 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, Aducanumab’ın yıllık tedavi fiyatının yaklaşık 56 bin dolar olduğu kaydedilmişti. İlacın yüksek fiyatına ait reaksiyon gösteren ABD Alzheimer Derneği tarafınca 12 Haziran tarihinde yapılan açıklamada, “özetlemek gerekirse kabul edilemez” tabirlerini kullanılmıştı.
İlacın uygulanacağı hastaların büyük çoğunluğunun federal Medicare sıhhat programı kapsamında olacağı belirtilirken, Alzheimer Derneği’nin Kamu Siyaseti Lideri Robert Egge yaptığı açıklamada, Medicare alıcılarının birçoklarının tabipler tarafınca verilen ilaçların maliyetinin yüzde 20’sinden sorumlu olduğunu ve bunların yaklaşık yüzde 10’unun bu maliyetler üzerinde rastgele bir üst hududu olmadığını tabir etmişti. Egge, “Bu, ülke genelinde yaşadığımız sıhhat eşitliği zorluklarını daha da kötüleştirebilir” demişti.
AKTİFLİK GÖSTERMEZSE PİYASADAN ÇEKİLECEK
FDA’nın hızlandırılmış onayı kurallarına göre, ilaç üreticisinin tedavilerin klinik faydası olduğunu doğrulamak için 4. faz doğrulayıcı denemeler olarak bilinen “onay daha sonrası çalışmaları” yürütmesi koşul koşulurken, Aducanumab üzerinde çalışmalar ise devam edecek. Çalışmalardan elde edilen sonuçların, ilacın aktifliği gösterememesi halinde FDA, nadiren alınan bir karar olsa da, ilacı piyasadan geri çekebilir.