Dünyada ilk kez, ciddi otoimmün hastalıklardan muzdarip üç genç hasta, genellikle onkolojik hastalıkların tedavisinde kullanılan, genetiği değiştirilmiş bağışıklık sistemi hücreleri olan Car T ile tedavi edildi. Roma'daki Bambino Gesù Hastanesi doktorları, pediatrik alanda gen terapisinin bu yenilikçi uygulamasını denediler ve yakın zamanda sonuçlarını, Pnrr'den planlanan gen terapisinin geliştirilmesine yönelik Ulusal Merkez 3'ün çalışmasının bir parçası olarak Padua'da sundular.
Lenfomalara karşı Car-T sağkalımı artırıyor
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
23 Haziran 2023
Küçük hastalar
Denemeye katılan üç hasta, bağışıklık sisteminin yanlışlıkla hastanın vücudundaki dokulara saldırdığı, böbrek ve akciğerler gibi hayati organlar da dahil olmak üzere vücudun herhangi bir bölümünü potansiyel olarak etkileyen patolojiler olan otoimmün hastalıkların ciddi formlarından muzdaripti. eklemler, cilt, kan damarları ve diğer dokular. Özellikle 2 hasta, böbreklere, akciğerlere ve merkezi sinir sistemine saldırabilen ve her iki durumda da bağışıklık sistemini baskılayıcı tedavilere dirençli olan kronik bir hastalık olan sistemik lupus eritematozdan muzdarip genç İtalyan kızlarıdır. Üçüncüsü ise cildi ve iskelet kaslarını etkileyen nadir bir otoimmün inflamatuar hastalık olan dermatomiyozit hastası olan 12 yaşında Ukraynalı bir çocuk.
Sistemik lupus eritematozus, yeni tedavi semptomları kontrol altında ve daha az kortizon ile
kaydeden Irma D'Aria
10 Mayıs 2023
Araba T terapileri
Car T hücre tedavisi, daha önce de söylediğimiz gibi, genellikle neoplastik patolojilerin tedavisine yöneliktir. Hastadan alınan T lenfositlerinin genetik olarak değiştirilmesinden oluşur, böylece tümör hücrelerinde bulunan spesifik bir antijene daha etkili bir şekilde saldırırlar. Akut lenfoblastik lösemiler ve Hodgkin olmayan lenfomalarda hedef, bu tümörlerin hücreleri tarafından ifade edilen CD19 antijeni ile temsil edilir. Ancak aynı antijen bağışıklık sisteminin B lenfositlerinde de mevcuttur. Bu nedenle son yıllarda B lenfositlerin hastalığın başlangıcında önemli rol oynadığı lupus ve dermatomiyozit gibi otoimmün hastalıkların tedavisinde de CAR T'lerin denenmesi düşünülmüştür.
Son bilimsel literatürde, CAR-T hücre tedavisi sayesinde başarılı bir şekilde tedavi edilen Lupus eritematozuslu 5 yetişkin hasta vakası anlatılmaktadır. Ancak pediatrik alanda bu terapi şimdiye kadar hiç test edilmemişti. Bu nedenle Çocuk İsa'nınki küresel düzeyde bir ilktir ve sonuçlar – ilgili doktorların temin ettiği gibi – şu ana kadar kesinlikle tatmin edici olmuştur.
Tümörler, EMA Car-T için bir inceleme başlattı: “İkincil neoplazm riski”
12 Ocak 2024
Sonuçlar
Aslında tedavi edilen her üç hasta da zaman içinde önemli ve sürekli faydalar elde etti. CAR-T hücreleriyle tedaviden birkaç ay sonra, literatürde açıklanan yetişkin hastalardaki bulgularla tutarlı olarak, bu hastaların hepsi hastalıkta gerileme yaşıyor ve artık bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanmıyorlar. “Bunlar kesinlikle konuyla ilgili veriler – altını çiziyor Fabrizio De BenedettiBambino Gesù Çocuk Hastanesi İmmünoloji, Romatoloji ve Enfeksiyon Hastalıkları araştırma alanı başkanı – 3 hastanın tümü, hastalıklarının ciddiyeti nedeniyle gerekli olan agresif immün baskılayıcı tedavilere yetersiz yanıt verdi ve aynı zamanda önemli yan etkiler geliştirdi. Etkileri. CAR-T hücreleriyle elde edilen sonuçlar bizi, B lenfositlerinin gelişimde temel bir rol oynadığı çeşitli otoimmün hastalıklardan muzdarip daha fazla sayıda pediatrik hastayı içerebilecek bir klinik araştırmaya doğru devam etmeye teşvik ediyor.”
Bu ilk hastaların tedavisinin sonuçları, son Avrupa pediatrik romatoloji kongresi vesilesiyle Rotterdam'da sunulmuş ve yakın zamanda da Ulusal Merkezin 3 çalışmasının bir parçası olarak Padua'da tartışılmıştır. Pnrr tarafından sağlanan gen terapisinin. “Gen terapisinin küresel sağlık sistemleri için benzersiz bir zorluk ve fırsat temsil ettiğinin altını çiziyor” Tiziano Onesti, Bambino Gesù başkanı – Yakın zamana kadar umutsuz durumda olan hastalara, genetik hastalıklarla ve ciddi klinik durumlarla kişiselleştirilmiş ve hedefe yönelik bir şekilde mücadele eden somut yanıtlar sunmamıza olanak tanıyor. Ayrıca gen terapisi, hastaları kronik durumlardan kurtarmayı, yaşam kalitelerini iyileştirmeyi ve kronik hastalık yönetimiyle ilişkili uzun vadeli maliyetleri azaltmayı vaat ediyor. Dolayısıyla bu tıbbi devrim yalnızca umut ve şifa sunmakla kalmıyor, aynı zamanda sağlık sistemlerinin sürdürülebilirliğini güçlendirme, genel sağlığı iyileştirmek için kaynakları serbest bırakma ve daha fazla tıbbi keşifleri teşvik etme olasılığını da sunuyor.”
Lenfomalara karşı Car-T sağkalımı artırıyor
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
23 Haziran 2023
Küçük hastalar
Denemeye katılan üç hasta, bağışıklık sisteminin yanlışlıkla hastanın vücudundaki dokulara saldırdığı, böbrek ve akciğerler gibi hayati organlar da dahil olmak üzere vücudun herhangi bir bölümünü potansiyel olarak etkileyen patolojiler olan otoimmün hastalıkların ciddi formlarından muzdaripti. eklemler, cilt, kan damarları ve diğer dokular. Özellikle 2 hasta, böbreklere, akciğerlere ve merkezi sinir sistemine saldırabilen ve her iki durumda da bağışıklık sistemini baskılayıcı tedavilere dirençli olan kronik bir hastalık olan sistemik lupus eritematozdan muzdarip genç İtalyan kızlarıdır. Üçüncüsü ise cildi ve iskelet kaslarını etkileyen nadir bir otoimmün inflamatuar hastalık olan dermatomiyozit hastası olan 12 yaşında Ukraynalı bir çocuk.
Sistemik lupus eritematozus, yeni tedavi semptomları kontrol altında ve daha az kortizon ile
kaydeden Irma D'Aria
10 Mayıs 2023
Araba T terapileri
Car T hücre tedavisi, daha önce de söylediğimiz gibi, genellikle neoplastik patolojilerin tedavisine yöneliktir. Hastadan alınan T lenfositlerinin genetik olarak değiştirilmesinden oluşur, böylece tümör hücrelerinde bulunan spesifik bir antijene daha etkili bir şekilde saldırırlar. Akut lenfoblastik lösemiler ve Hodgkin olmayan lenfomalarda hedef, bu tümörlerin hücreleri tarafından ifade edilen CD19 antijeni ile temsil edilir. Ancak aynı antijen bağışıklık sisteminin B lenfositlerinde de mevcuttur. Bu nedenle son yıllarda B lenfositlerin hastalığın başlangıcında önemli rol oynadığı lupus ve dermatomiyozit gibi otoimmün hastalıkların tedavisinde de CAR T'lerin denenmesi düşünülmüştür.
Son bilimsel literatürde, CAR-T hücre tedavisi sayesinde başarılı bir şekilde tedavi edilen Lupus eritematozuslu 5 yetişkin hasta vakası anlatılmaktadır. Ancak pediatrik alanda bu terapi şimdiye kadar hiç test edilmemişti. Bu nedenle Çocuk İsa'nınki küresel düzeyde bir ilktir ve sonuçlar – ilgili doktorların temin ettiği gibi – şu ana kadar kesinlikle tatmin edici olmuştur.
Tümörler, EMA Car-T için bir inceleme başlattı: “İkincil neoplazm riski”
12 Ocak 2024
Sonuçlar
Aslında tedavi edilen her üç hasta da zaman içinde önemli ve sürekli faydalar elde etti. CAR-T hücreleriyle tedaviden birkaç ay sonra, literatürde açıklanan yetişkin hastalardaki bulgularla tutarlı olarak, bu hastaların hepsi hastalıkta gerileme yaşıyor ve artık bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanmıyorlar. “Bunlar kesinlikle konuyla ilgili veriler – altını çiziyor Fabrizio De BenedettiBambino Gesù Çocuk Hastanesi İmmünoloji, Romatoloji ve Enfeksiyon Hastalıkları araştırma alanı başkanı – 3 hastanın tümü, hastalıklarının ciddiyeti nedeniyle gerekli olan agresif immün baskılayıcı tedavilere yetersiz yanıt verdi ve aynı zamanda önemli yan etkiler geliştirdi. Etkileri. CAR-T hücreleriyle elde edilen sonuçlar bizi, B lenfositlerinin gelişimde temel bir rol oynadığı çeşitli otoimmün hastalıklardan muzdarip daha fazla sayıda pediatrik hastayı içerebilecek bir klinik araştırmaya doğru devam etmeye teşvik ediyor.”
Bu ilk hastaların tedavisinin sonuçları, son Avrupa pediatrik romatoloji kongresi vesilesiyle Rotterdam'da sunulmuş ve yakın zamanda da Ulusal Merkezin 3 çalışmasının bir parçası olarak Padua'da tartışılmıştır. Pnrr tarafından sağlanan gen terapisinin. “Gen terapisinin küresel sağlık sistemleri için benzersiz bir zorluk ve fırsat temsil ettiğinin altını çiziyor” Tiziano Onesti, Bambino Gesù başkanı – Yakın zamana kadar umutsuz durumda olan hastalara, genetik hastalıklarla ve ciddi klinik durumlarla kişiselleştirilmiş ve hedefe yönelik bir şekilde mücadele eden somut yanıtlar sunmamıza olanak tanıyor. Ayrıca gen terapisi, hastaları kronik durumlardan kurtarmayı, yaşam kalitelerini iyileştirmeyi ve kronik hastalık yönetimiyle ilişkili uzun vadeli maliyetleri azaltmayı vaat ediyor. Dolayısıyla bu tıbbi devrim yalnızca umut ve şifa sunmakla kalmıyor, aynı zamanda sağlık sistemlerinin sürdürülebilirliğini güçlendirme, genel sağlığı iyileştirmek için kaynakları serbest bırakma ve daha fazla tıbbi keşifleri teşvik etme olasılığını da sunuyor.”