Yetim neoplazmalar cephesinde iyi haber. Aifa aslında onayladı iade edilebilirlik İle ilgili Doğrulanmışiçin ilk terapi blastik plazmasitoid dendritik hücreli neoplazm (BPDCN), şimdiye kadar spesifik ilaçları olmayan, ciddi prognozlu nadir bir kan kanseri. İlaç kurumunun önlemi, tagraxofusb’un 2021’de gerçekleşen EMA tarafından onaylanmasını takip ediyor ve ülkemizi Almanya’dan sonra ilacı Avrupa’da kullanıma sunan ikinci ülke yapıyor.
yetim hastalığı
Blastik plazmasitoid dendritik hücreli neoplazm, kan kanseri CD123 antijeninin aşırı ekspresyonu ile karakterize edilir. Hastalık genellikle çoklu, infiltre, koyu renkli deri lezyonları ile başlar ve seyrinde kemik iliği, merkezi sinir sistemi ve lenf düğümlerini etkileyerek sistemik bir patoloji haline gelebilir. Çok düşük bir insidansa sahiptir, İtalya’da her yıl yüzden az yeni vaka vardır ve ancak son zamanlarda yeterli bir tanım bulmuştur ve agresif miyeloid neoplazmalar içinde sınıflandırılmaktadır.
Blast plazmasitoid dendritik hücreli neoplazmı olan hastaların klinik yönetimi, tümörün sıklıkla direnç içsel standart kemoterapiye, hayatta kalma faydalarına dönüşmeyen geçici ilaç yanıtları ile. Bu nedenle, belirli bir ilacın gelişi, uzmanlar tarafından hastaların daha önce kullanılan kemoterapi rejimlerini karakterize eden ciddi toksisitelerden kaçınmasını sağlayacak küçük bir devrim olarak selamlanıyor.
Bologna Üniversitesi’nde Hematoloji Profesörü olan Pier Luigi Zinzani, “Tagraxofusp’tan önce, bu neoplazma için izin verilen ilaçlar yoktu ve klinik uygulamada normalde lösemi veya lenfoma tedavisi için yoğun kemoterapi rejimleri kullanılıyordu” diye açıklıyor. “Tagraxofusp, CD123 antijenine karşı seçici olarak hareket eden, sınıfında birinci, hedefe yönelik bir tedavidir. 89 hastayı içeren önemli çalışmada, ilaç %75’lik bir genel yanıtla sonuçlandı ve tam veya aktif hastalığın göstergesi olmayan bir deri anormalliği olan remisyon %57 idi. Ve remisyondaki hastaların %51’ine, ağırlıklı olarak allojenik tipte olmak üzere, başarılı hematopoietik kök hücre nakli uygulandı”.
yeni ilaç
tagraxofuspBPDCN’den etkilenen hastalar için birinci basamak monoterapi olarak onaylandı, bu nedenle tümörü remisyona sokabilir ve birçok durumda hematopoietik kök hücre nakline başvurmaya izin verir. daha iyi daha öte iyileşme şansı. San Martino Poliklinik Hastanesi Hematoloji ve Hücresel Tedavilerin Karmaşık Yapısı Direktörü Emanuele Angelucci, “Tagraxofusp, yoğun kemoterapinin toksisitesini yaşamadan remisyona ulaşan ve bu nedenle transplantasyon için aday olan hastaların sayısını artırabilir.” Cenova . “İlaç ayrıca, ‘gerçek hayatta’ olumlu bir risk-fayda profili gösterdi ve etkinliği, önemli denemede bildirilenden bile daha yüksek görünüyor”.
Geçen Aralık ayında Amerikan Hematoloji Derneği kongresinde sunulan, 15’i birinci basamakta olmak üzere, tagraxofusp ile tedavi edilen 22 hastayla ilgili ‘Genişletilmiş Erişim Programı (EAP)’ retrospektif çalışmasının ön sonuçları, aslında genel bir yanıt ortaya koydu. %87 ve %67’lik tam remisyon oranı, hastaların %50’sine kök hücre nakli yapılıyor. Patolojinin saldırganlığı göz önüne alındığında, Angelucci’nin son derece tatmin edici olarak tanımlamaktan çekinmediği veriler.
yetim hastalığı
Blastik plazmasitoid dendritik hücreli neoplazm, kan kanseri CD123 antijeninin aşırı ekspresyonu ile karakterize edilir. Hastalık genellikle çoklu, infiltre, koyu renkli deri lezyonları ile başlar ve seyrinde kemik iliği, merkezi sinir sistemi ve lenf düğümlerini etkileyerek sistemik bir patoloji haline gelebilir. Çok düşük bir insidansa sahiptir, İtalya’da her yıl yüzden az yeni vaka vardır ve ancak son zamanlarda yeterli bir tanım bulmuştur ve agresif miyeloid neoplazmalar içinde sınıflandırılmaktadır.
Blast plazmasitoid dendritik hücreli neoplazmı olan hastaların klinik yönetimi, tümörün sıklıkla direnç içsel standart kemoterapiye, hayatta kalma faydalarına dönüşmeyen geçici ilaç yanıtları ile. Bu nedenle, belirli bir ilacın gelişi, uzmanlar tarafından hastaların daha önce kullanılan kemoterapi rejimlerini karakterize eden ciddi toksisitelerden kaçınmasını sağlayacak küçük bir devrim olarak selamlanıyor.
Bologna Üniversitesi’nde Hematoloji Profesörü olan Pier Luigi Zinzani, “Tagraxofusp’tan önce, bu neoplazma için izin verilen ilaçlar yoktu ve klinik uygulamada normalde lösemi veya lenfoma tedavisi için yoğun kemoterapi rejimleri kullanılıyordu” diye açıklıyor. “Tagraxofusp, CD123 antijenine karşı seçici olarak hareket eden, sınıfında birinci, hedefe yönelik bir tedavidir. 89 hastayı içeren önemli çalışmada, ilaç %75’lik bir genel yanıtla sonuçlandı ve tam veya aktif hastalığın göstergesi olmayan bir deri anormalliği olan remisyon %57 idi. Ve remisyondaki hastaların %51’ine, ağırlıklı olarak allojenik tipte olmak üzere, başarılı hematopoietik kök hücre nakli uygulandı”.
yeni ilaç
tagraxofuspBPDCN’den etkilenen hastalar için birinci basamak monoterapi olarak onaylandı, bu nedenle tümörü remisyona sokabilir ve birçok durumda hematopoietik kök hücre nakline başvurmaya izin verir. daha iyi daha öte iyileşme şansı. San Martino Poliklinik Hastanesi Hematoloji ve Hücresel Tedavilerin Karmaşık Yapısı Direktörü Emanuele Angelucci, “Tagraxofusp, yoğun kemoterapinin toksisitesini yaşamadan remisyona ulaşan ve bu nedenle transplantasyon için aday olan hastaların sayısını artırabilir.” Cenova . “İlaç ayrıca, ‘gerçek hayatta’ olumlu bir risk-fayda profili gösterdi ve etkinliği, önemli denemede bildirilenden bile daha yüksek görünüyor”.
Geçen Aralık ayında Amerikan Hematoloji Derneği kongresinde sunulan, 15’i birinci basamakta olmak üzere, tagraxofusp ile tedavi edilen 22 hastayla ilgili ‘Genişletilmiş Erişim Programı (EAP)’ retrospektif çalışmasının ön sonuçları, aslında genel bir yanıt ortaya koydu. %87 ve %67’lik tam remisyon oranı, hastaların %50’sine kök hücre nakli yapılıyor. Patolojinin saldırganlığı göz önüne alındığında, Angelucci’nin son derece tatmin edici olarak tanımlamaktan çekinmediği veriler.